Цриспр технологија за уређивање гена постављена за велике ствари у 2018. години - али је то довољно?

Genetic Engineering Will Change Everything Forever (Јун 2019).

$config[ads_text] not found
Anonim

Истраживачи већ траже генске измене 2.0 технологија

Аутор: Хеатхер Хамилтон, допринос писцу

Пре скоро пет година, Цриспр-Цас9 је направио наслове са својом могућношћу уређивања гена - проналажење, уклањање и чак замјену генетског материјала. Технологија је водила истраживаче на нове лекове, храну, начине терапије, хемикалије и материјале и тренутно се налази у клиничким студијама за лечење различитих генетских болести.

Од спрјечавања губитка слуха до отклањања АЛС код мишева и чак почетка људских суђења, 2018 је година за Цриспр. Испитивања ће почети идуће године за терапију која комбинује Цриспр гене едитинг и терапију матичним ћелијама која третира бета таласемију, поремећај крви. Извршни директор Самартх Кулкарни рекао је Гизмоду да планирају поднијети захтјев за вођење сличног суђења за болове српастих ћелија. "2018. године, први човек ће добити дозу Цриспр-а у клиници", рекао је Кулкарни. "И ми ћемо бити први који ће то учинити."

А док је на Цриспору много тога, Виред извештава да је донекле непоуздан, јер се не може везати ни за једно место у геному, а понекад и смањити погрешна места - стога је потребна напреднија технологија за уређивање гена. Цриспр је свакако револуционаран, али где је то кратко?

Једна од најпрепознатљивијих карактеристика Цриспр-а је његова способност прореза кроз двије ћелије ДНК. Наравно, ово представља ризик због могућности да ћелије праве грешке приликом поправке повреде. Како би овај процес био сигурнији, истраживачи су радили на мутирању ензима Цас9-а да се веже на ДНК, али не и на њега. "Затим, други протеини - попут оних који активирају експресију гена - могу се комбиновати са осиромашеним Цас9, омогућавајући им да укључе и искључују гене (понекад са светлосним или хемијским сигналима) без промјене секвенце ДНК", пише Виред.

Истраживачи на Харвард-у и широком институту раде на уређивању појединачних базних парова један по један, што захтева израду новог ензима који може хемијски претворити АТ нуклеотидно упаривање у ГЦ упаривање. Давид Лиу, чија је лабораторија одговорна за истраживање, сматра да би свап могао да поправи скоро пола од 32.000 познатих мутација мушких патогених тачака.

Виред објашњава да је Цриспр-ов посао да пронађе непријатељску ДНК и разбије, што га може учинити опасно у клиничким апликацијама. Ако је у ћелији дуго времена, шансе повећавају да пронађу циљ и направи рез. Да би се супротставили овоме, истраживачи раде на томе да Цриспр постану контролисани. Открили су 21 породицу природних анти-Цриспр протеина, који искључују генски резач. Ипак, научници не разумеју како већина људи ради, али раде на томе како тачно могу да креирају програмабилне кочнице преко протеинских породица.

ДНК је и даље у великој мјери мистерија истраживача, поготово што се односи на људску болест. Фенг Зханг, који је ко-открио Цриспр, водеће истраживање Цас ензима који циљају на РНК (за разлику од ДНК). РНК даје упутства за обнављање протеина, садржи више информација о генетичким основама одређених болести и путовања, што га чини одличним за лечење краткорочних проблема. Управо сада, Зхангов систем, који се зове Репаир, ради само за једну конверзију нуклеотида, али раде на идентификацији како да учине друге, укупно 11.

У току истраживања откривено је неколико других Цас ензима, а вероватније је да ће их доћи. Истраживачи се надају да ће ово довести до друге генерације бољих могућности за уређивање гена - а затим треће и четврто.

Извори: жесток биотех, футурити, Гизмодо, жичани
Имаге Извор: Пикабаи